اولین داروی تایید شده توسط سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) برای درمان خارش ناشی از بیماری های نادر کبدی


در مورد اولین دارو، Bylvay، که توسط چندین کشور برای درمان خارش ناشی از یک بیماری نادر کبدی تایید شده است، آشنا شوید.

در 20 ژوئیه 2021، سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) نام 31 داروی جدید را منتشر کرد که توسط مرکز ارزیابی و تحقیقات دارویی آن تایید شده است. یکی از این داروهای جدید، Bylvay است، که اولین دارویی است که برای درمان خارش یا خارش شدید پوست که با بیماری نادر کبدی، PFIC، ایجاد می‌شود، تأییدیه سازمان غذا و داروی آمریکا را دریافت کرده است. (1)

PFIC چیست؟

PFIC که مخفف کلستاز داخل کبدی خانوادگی است، یک بیماری کبدی است که از هر 50000 تا 100000 نفر در سراسر جهان 1 نفر را مبتلا می کند و اغلب از دوران نوزادی شروع می شود، در طول زمان پیشرفت می کند و به طور کلی منجر به نارسایی کامل کبد می شود. (2)

با PFIC، سلول‌های کبد آن‌طور که باید صفرا ترشح نمی‌کنند و باعث می‌شود مایع گوارشی به مرور زمان تجمع پیدا کند. با انباشته شدن صفرا، منجر به مشکلات مختلفی در بدن می شود، مانند:

  • زرد شدن پوست
  • بزرگ شدن کبد و طحال.

یکی دیگر از علائم PFIC، که می تواند باعث ناراحتی زیادی شود، خارش شدید پوست است که به عنوان خارش شناخته می شود. اینجاست که بیلوای وارد می شود.

بیلوای چگونه کمک می کند

Albireo – سازنده Bylvay – در بیانیه مطبوعاتی خود با استناد به تایید سازمان غذا و دارو، توضیح می دهد که این داروی جدید حاوی ماده فعال odevixibat است. (3) Odevixibat یک مهارکننده غیرسیستمیک ناقل اسید صفراوی ایلئال است که با کاهش بازجذب اسید صفراوی عمل می کند، بنابراین توانایی این اسیدها برای افزایش به سطوح سمی را کاهش می دهد. (4) پایین نگه داشتن این سطوح به کاهش خارش پوست کمک می کند.

به طور خلاصه، Bylvay می تواند به راحت تر شدن بیماران با پیشرفت بیماری کبد کمک کند، که اغلب به نوعی مداخله جراحی نیاز دارد، چه با انحراف جزئی صفراوی خارجی یا پیوند کبد. (5) بریا ادامه می دهد که این دارو اولین مورد تایید شده در نوع خود برای درمان خارش ناشی از PFIC است.

بیلوای تایید جهانی می گیرد

بیلوای تایید جهانی می گیرد

نه تنها سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) Bylvay را برای درمان خارش ناشی از PFIC تایید کرده است، بلکه کمیسیون اروپا نیز همین امر را تایید کرده است.

در 20 مه 2021، آژانس دارویی اروپا گزارش داد که کمیته محصولات دارویی برای استفاده انسانی توصیه کرده است که Bylvay مجوز بازاریابی برای درمان PFIC دریافت کند. (6) این خبر امیدوارکننده ای برای بیماران مبتلا به PFIC است، صرف نظر از اینکه در کدام سمت جهان زندگی می کنند.

تجویز Bylvay، دوز و عوارض جانبی

سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) نشان می دهد که Bylvay را می توان از طریق خوراکی به صورت گرانول یا کپسول مصرف کرد و دوز توصیه شده 40 میکروگرم به ازای هر کیلوگرم وزن بدن است. اگر چه این مقدار را می توان تا 120 میکروگرم در روز افزایش داد (که از 6 میلی گرم در روز تجاوز نکند) اگر در طی سه ماه بهبودی مشاهده نشد. (7) همچنین باید هر روز صبح ترجیحاً همراه با غذا مصرف شود.

عوارض جانبی احتمالی، طبق گفته FDA، ممکن است شامل اسهال، درد شکم، استفراغ، کمبود ویتامین‌های محلول در چربی و ناهنجاری‌های آزمایش کبد باشد، اگرچه این عوارض در کمتر از 2 درصد از مصرف‌کنندگان Bylvay رخ می‌دهد.

(1) سازمان غذا و داروی ایالات متحده. (20 ژوئیه 2021). تأییدیه‌های داروی جدید 2021. بازیابی شده در 26 ژوئیه 2021، از https://www.fda.gov/drugs/new-drugs-fda-cders-new-molecular-entities-and-new-therapeutic-biological-products/ رمان – تاییدیه های دارو -2021

(2) کتابخانه ملی پزشکی ایالات متحده. (2009، 1 دسامبر). کلستاز داخل کبدی پیشرونده خانوادگی. بازیابی شده در 26 ژوئیه 2021 از https://medlineplus.gov/genetics/condition/progressive-familial-intrahepatic-cholestasis/

(3) Globe Newswire. (20 ژوئیه 2021). Albireo تایید FDA Bylvay (Odevixibat)، اولین درمان دارویی برای بیماران مبتلا به کلستاز پیشرونده داخل کبدی (PFIC) را اعلام کرده است. بازیابی شده در 26 ژوئیه 2021 از https://www.globenewswire.com/news-release/2021/07/20/2266030/0/ar/Albireo-Announce-FDA-Approval-of-Bylvay-odevixibat-the-First -دارو درمانی-برای-بیماران-با-کلستاز-تدریجی-خانوادگی-داخل کبدی-PFIC.html

[4)وزارةالصحةوالخدماتالإنسانيةالأمريكية،المركزالوطنيلتقدمالعلومالتحويلية(اختصارالثاني)Odevixibatتمالاسترجاعفي26يوليو2021منhttps://drugsncatsio/substance/2W150K0UUC

(5) مركز سينسيناتي الطبي للأطفال. (2018 ، ديسمبر). ركود صفراوي داخل الكبد تدريجي عائلي (PFIC). تم الاسترجاع في 26 يوليو 2021 من https://www.cincinnatichildrens.org/health/p/pfic

(6) الوكالة الأوروبية للأدوية. (2021 ، 20 مايو). بيلفاي. تم الاسترجاع في 26 يوليو 2021 من https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/summaries-opinion/bylvay

(7) إدارة الغذاء والدواء الأمريكية. (2021 ، يوليو). يسلط الضوء على وصف المعلومات. تم الاسترجاع في 26 يوليو 2021 من https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2021/215498s000lbl.pdf



رژیم آنلاین دکتر روشن ضمیر https://rdiet.ir/
رژیم کتوژنیک دکتر روشن ضمیر