تمدید مراقبت های بهداشتی: تأیید FDA از Aducanumab


نزدیک به بیست سال است که من به عنوان بازرس داوطلب در خانه سالمندان مشغول به کار بوده ام. پزشک خانه سالمندانی که من از آن بازدید کردم، مدافع سرسخت درمان‌های پیشگیرانه بود و تا حد امکان داروهای پیشگیرانه را برای ساکنان تجویز می‌کرد (در حالی که اغلب شکایت‌ها در مورد مشکلات پزشکی موجود را که آنها را آزار می‌داد نادیده می‌گرفت). از جمله داروهایی که او آزادانه تجویز کرد، مهارکننده های کولین استراز برای بیماری آلزایمر و سپس نسبتاً جدید هستند. وقتی فهمیدم این یکی از توصیفات یک ساکن بود که به خوبی می شناختم و به نظر می رسید کاملاً متوجه من شده بود، شوکه شدم، اما اینطور است. با توجه به آنچه که من از آن زمان آموخته ام، این داروها به هر حال هیچ مزیت بالینی قابل توجهی ندارند، بنابراین بسیار بی اثر هستند.

اما اگر تجویز آزادانه این داروها در آن زمان برای من یک روش مشکوک به نظر می رسید، در حال حاضر در مقایسه با آخرین داروی مورد تایید FDA برای بیماری آلزایمر، آدوکانوماب (آدوهلم) به خوبی به نظر می رسند. این دارو شواهد قانع‌کننده‌ای مبنی بر سودمندی آن برای بیماران ندارد و همچنین دارای عوارض جانبی جدی است که نیاز به نظارت زیادی دارد.

کیفیت زندگی در نتیجه نگران کننده است. همانطور که یک پزشک اشاره می کند:

“این دارویی است که زندگی یک نفر را پزشکی می کند.” مانتیا گفت. علاوه بر تزریقات یک ساعته در ماه، نسخه آدوهلم با آزمایشات و آزمایشات آزمایشگاهی مکرر برای نظارت بر علائم تورم یا خونریزی همراه است. در دو کارآزمایی بالینی Biogen، بیش از یک سوم از شرکت کنندگانی که Aduhelm دریافت کردند دچار تورم دردناک مغز شدند. حدود 17 تا 19 درصد خونریزی جزئی در مغز خود داشتند. سردرد، سرگیجه، حالت تهوع – همه اینها ممکن است منجر به گذراندن زمان بیشتری در بیمارستان شود. این محدودیت ها ممکن است سفر بین المللی یا گذراندن وقت با اعضای خانواده در کشورهای دیگر را دشوار کند.

این مقاله همچنین خاطرنشان می‌کند که، به جز در مورد عوارض جانبی نامطلوب، تعیین زمان قطع دارو زمانی که کاملاً مشخص نیست که آیا برای بیمار مفید است یا خیر، دشوار است.

چگونه FDA این دارو را بدون شواهد قوی‌تر مبنی بر اینکه واقعاً کمک می‌کند تأیید کرد؟ او از مسیر «تأیید سریع» استفاده کرد و تأیید بر این واقعیت بود که این دارو اندازه پلاک‌های آمیلوئید را کاهش می‌دهد. این در حالی بود که در آزمایشات متعدد. نشان داده نشده است که کاهش پلاک های آمیلوئید باعث بهبود بالینی بیماران می شود. همانطور که درک لو نوشت (و کل مقاله او ارزش خواندن دارد):

بنابراین FDA، از روی مصلحت، فرضیه آمیلوئید را خریداری کرد، حتی اگر هر تلاشی برای تبدیل آن به یک اثر بالینی مفید ناموفق بود. من واقعاً، واقعاً از پیشینه این مجموعه خوشم نمی آید: چه چیزی اکنون تأیید نشده است؟ من فقط چیزهایی را فرض می‌کنم که قطعاً ضرر می‌کنند، در غیر این صورت چرا همان معامله‌ای را که بایوژن داشت سفارش نمی‌دهیم، بیرون برویم و ثابت کنیم که آنها در عین سودآوری کار می‌کنند؟

یکی از نظر دهندگان در وبلاگ لو (“مرد راداکتیو”) به طعنه گفت:

همه شرکت‌های دیگری که با موفقیت داروهای ضد آمیلوئید تولید کرده‌اند و سپس به دلیل عدم کارایی آن‌ها را متوقف کرده‌اند، باید بدانند که این داروها همیشه قابل تحمل بوده‌اند. این برای من تعجب می کند که آیا آنها می توانند به سادگی نتایج فاز 3 قدیمی را حذف کنند و بدون انجام هیچ مطالعه بالینی دیگری مستقیماً برای تأیید درخواست کنند؟ اگر این نتایج با Aducanumab قابل مقایسه است، چرا که نه؟

همچنین گمانه‌زنی‌هایی در مورد اینکه آیا شرکت‌های دیگر می‌توانند بازگردند و اکنون به دنبال تاییدیه برای داروهای حذف پلاک مشابه بدون نشان دادن بهبود بالینی باشند، وجود دارد.

[Could] تعداد زیادی از عوامل کاهنده آمیلوئید از گذشته… در حال حاضر تحت مسیر تأیید تسریع ارزیابی مجدد می شوند؟ … در دفاع عمومی از تصمیم 22 ژوئن آژانس خود، وودکاک گفت که در صورتی که مقیاس کاهش رسوب به اندازه کافی بزرگ باشد، تاییدیه های آینده در این مسیر امکان پذیر خواهد بود.

هیچ یک از اعضای کمیته مشورتی FDA به توصیه تایید آدوکانوماب رای ندادند. ده رای مخالف و یک رای “تأیید نشده” رای دادند. سه نفر از آنها در اعتراض به این موضوع استعفا دادند. در نامه استعفای خود شخصی به این موضوع اشاره کرده است احتمالاً این بدترین تصمیم تأیید دارو در تاریخ سازمان غذا و داروی مدرن بود.»

این استاد که در چندین کمیته FDA خدمت کرده است، اظهار داشت:

اسکات امرسون، متخصص آمار زیستی، می گوید: «این اولین بار نیست که من در یک کمیته بودم که کمیته یک راه رای داد و FDA تصمیم دیگری گرفت.این اولین باری بود که هیچ کس به تایید این دارو – هیچ کس – رای نداد و با آن مخالفت کرد.

علیرغم اعتراضات، حامیان این دارو مشتاق بودند و آن را یک “دستیابی به موفقیت” بزرگ خواندند. جنت وودکاک، کمیسر موقت اداره غذا و دارو، گفت که او نگران انتقاد از این تصویب نیست. در همین حال، اولین بیمار اولین دوز تزریقی آدوکانوماب را دریافت کرد. دکتر استفان سالوی، مدیر برنامه حافظه و پیری در بیمارستان رود آیلند که تزریقات داخل وریدی انجام می دهد، در یک کنفرانس خبری گفت: “این روش درمان بیماری آلزایمر را تغییر می دهد.” او با گستاخی اضافه کرد: «برای کسانی از شما که نمی‌دانید، این یک بیماری ویرانگر است.

اظهارات سالوی واقعاً من را عصبانی می کند. یک داروی فرضی را باید بر اساس نتایج آن قضاوت کرد، نه بر اساس فوریت یا جدی بودن وضعیتی که قرار است درمان شود. و “راهنما” همه برداشته می شود پست سفارشی پس از شکست در آزمایشات فاز 3 خود، از قانون بد پیروی کنید: “اگر موفق نشدید، تعریف موفقیت را تغییر دهید.”

در مورد تایید aducanumab چیزهای بیشتری برای گفتن وجود دارد، اما این پست به اندازه کافی طولانی است. ادامه مطلب در پست بعدی

رژیم آنلاین دکتر روشن ضمیر https://rdiet.ir/
رژیم کتوژنیک دکتر روشن ضمیر